De Orphan Drug Act?

Wat zijn zeldzame ziekten?

Zeldzame ziekten worden gedefinieerd als ziekten die zeer weinig Amerikanen lijden. De meeste patiënten met deze ziekten hebben deze ziekten gedurende hun gehele leven. Met de passage van dit wetsvoorstel, de federale overheid gaf de farmaceutische bedrijven belangrijke impulsen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Prominent onder deze was de verlengde periode waarin een farmaceutisch bedrijf kan rechten op haar product te houden.

Sinds de afkondiging van deze wet, het aantal weesgeneesmiddelen, die in de Amerikaanse markt zijn gekomen is geëxplodeerd. Van minder dan een dozijn in het hele decennium voorafgaand aan de passage van de wet, is het aantal gegroeid tot 400 in de daaropvolgende drie decennia, het registreren van een indrukwekkende groei percentage van meer dan 1300.

De OOPD en haar programma's

De wet begon met de oprichting van het Bureau van Orphan Products Development (OOPD) bij de FDA. De OOPD kreeg de verantwoordelijkheid ervoor te zorgen dat de stimuleringsmaatregelen werden uitgedeeld aan farmaceutische organisaties die met weesgeneesmiddelen kwam. Deze zijn gedaan door middel van haar twee programma's – de Orphan Drug Designation Program en de Orphan Producten Grants Program. Onder de producten van deze twee agentschappen te identificeren prikkels zijn biologische geneesmiddelen zoals vaccins of bloedproducten, geneesmiddelen, medische voeding en medische hulpmiddelen die worden gebruikt om zeldzame ziekten te behandelen.

Opmerkelijke prestaties

De OOPD, met zijn twee programma's is aanzienlijk bereikt in de jaren omdat het tot stand kwam. Terwijl de Orphan Drug Designation Program, dat helpt classificeren drugs als weesgeneesmiddelen, meer dan 2.500 drugs is geclassificeerd als geclassificeerd drugs; de Orphan Producten Grants programma heeft de goedkeuring van subsidies van bijna $ 300.000.000 in de richting van klinische studies onder toezicht.

Continuïteit

In de continuïteit van haar programma's markeren drie decennia van haar bestaan ; de OOPD aanzienlijk bereikt door het aanbreken van vele sociale outreach programma's. Sommige van deze kunnen worden onder de volgende:

1. Het programma heeft bijgedragen tot een grotere bewustwording bij de lay publiek over het bestaan ​​en de aard van zeldzame ziekten. De samenwerkingsprogramma's hebben gestrikt patiënten, met wiens hulp de OOPD heeft teweeggebracht verhoogd bewustzijn op nationaal niveau over de uitdagingen van de Amerikanen die lijden aan zeldzame ziekten. Deze groepen hebben het publiek en de overheid en NGO &' geholpen; s ondersteunen de families van mensen met een zeldzame ziekte. Deze groepen zijn ook gemotiveerd organisaties om zich te verdiepen diep in hun onderzoek naar hun ziekten. Deze advocaten hebben bracht ook de wetgevers in het directe contact met de patiënten van zeldzame ziekten. Dit heeft een belangrijke rol in de totstandkoming van de wet gespeeld.

2. De OOPD heeft ook de onderzoeksgemeenschap in nauw contact met de patiënten. Dit heeft bijgedragen aan de middelen voor deze programma's te bouwen, terwijl waardoor een groter gevoel van interactie tussen het bedrijfsleven en onderzoekers. Als gevolg daarvan, vandaag, de industrie, bestaande uit het geheel van stakeholders zoals biotech en farmaceutische bedrijven en investeerders, heeft samengewerkt om producten voor zeldzame ziekten te ontwikkelen
.